Introdução:

A regulação de registros específicos para os chamados "medicamentos órfãos" tem sido uma estratégia das maiores agências de medicamentos do mundo para fomentar o acesso e monitoramento de tratamento para doenças e agravos de pouca prevalência ou interesse mercadológico.

Objetivos:

Esse estudo visou identificar o perfil dos medicamentos que se enquadram nessa categoria internacionalmente explorar possíveis lacunas de registro gerados pela ausência de uma norma sanitária específica no Brasil.

Métodos:

Foram analisadas as bases de dados de registro de medicamentos órfãos de países da União Europeia e dos Estados Unidos da América e os resultados foram comparados com a base registros da Agência brasileira.

Resultados:

Foram identificados 369 medicamentos registrados como órfãos nos órgãos europeu e estadunidense totalizando 801 indicações clínicas. A maior parte dos medicamentos registrados no âmbito internacional era de agentes anti-neoplásicos e imunomoduladores (N=135; 36,59 %) e de medicamentos que agiam no aparelho digestivo e metabolismo (N=48; 13,01 %). Dos medicamentos órfãos registrados e comercializados no âmbito internacional, quase metade, 177 (47,97 %), não apresentavam registros ativos no Brasil e atendem a 327 indicações clínicas (40,82 %).

Conclusão:

O Brasil deve analisar afundo os impactos da ausência de um fluxo de registro medicamentos órfãos, que pode afetar diretamente no acesso de tratamento para determinadas doenças raras e negligenciadas.