La mayor parte de la práctica médica no ha sido comprobada mediante ensayos clínicos controlados, y no se está planeando realizar esos ensayos para disminuir la incertidumbre de los clínicos. Esto sucede en parte por la dificultad de realizar diseños con validez científica y ética, por los costos de este tipo de investigación y los tiempos para generar resultados qué pueden ser de varios años. Los ensayos clínicos no tienen la capacidad de generar información para tomar decisiones en algunos sectores de la atención clínica y la salud pública como sería el caso de una epidemia. Por lo tanto, la ciencia médica se sustenta en estudios observacionales, las prácticas pasadas y la tradición terapéutica ¹.

La observación de los datos clínicos que han definido una conducta precede al ensayo clínico. El conocimiento del escorbuto, la deducción de ser considerado una deficiencia nutricional y su tratamiento con cítricos corresponde a la recopilación de datos clínicos de marinos, soldados y presos de la Corona británica en los siglos XVIII y XIX ². Esta información clínica que fue colectada de forma uniforme y que sirvió para producir un conocimiento nuevo, es lo que ahora se conoce como datos del mundo real (RWD, del inglés “Real World Data”). Una definición moderna de RWD sería los datos obtenidos por cualquier metodología no intervencionista que se recopilan prospectiva y retrospectivamente de las observaciones de la práctica clínica habitual, que provienen de varias fuentes e incluye datos de pacientes, datos de médicos, datos de hospitales, datos de pagadores, datos sociales, etc ³.

Aunque el protagonismo del RWD fue reemplazado a mitad del siglo XX por el ensayo clínico controlado que ofrecía mayor rigidez científica; en las últimas décadas ha vuelto a tomar vigor los RWD debido a la tecnología que permite almacenar y recuperar grandes volúmenes de información de muchos de los aspectos de la atención clínica.

El aporte actual a esta forma de adquirir conocimiento es el método de evaluación, que se le llama Información del Mundo Real (RWE, del inglés “Real Word Evidence”). El RWE es la compilación facilitada por la tecnología de toda la información recopilada de forma rutinaria sobre pacientes de sistemas clínicos a un conjunto de datos comprensible, analizable homogéneamente (big data) que refleja la realidad del tratamiento de la mejor manera posible y comparable ⁴. RWE se obtiene del análisis de datos del mundo real (RWD).

La progresión del aporte de las investigaciones con RWE ha sido mayor en las áreas de la vigilancia epidemiológica que colecta información en tiempo real de enfermedades emergentes ⁵ y la farmacovigilancia que lo usa para monitorizar y cuantificar los efectos adversos a medicamentos y terapéuticas ⁶. Ahora se proponen el uso de RWE para aprobar indicaciones terapéuticas de medicamentos ⁷; y recientemente, se ha aceptado el uso de esta información en ensayos clínicos con un solo brazo para definir la eficacia de medicamentos en enfermedades huérfanas ^8,9.

La mayor fortaleza de los estudios RWE es su validez externa. A pesar de incluir ensayos clínicos controlados para hacer sus recomendaciones, el 44% de las revisiones Cochrane concluyeron que "la evidencia es insuficiente para la práctica clínica" ¹⁰. Esto sucede porque los ensayos clínicos solo representan poblaciones pequeñas y homogéneas y no son generalizables para la mayor parte de la población objeto del estudio ¹¹.

Producir investigación RWE de calidad requiere un diseño adecuado que tenga en cuenta las mayores limitaciones de los estudios observacionales: los sesgos de confusión, de selección y de información; en especial cuando se pretende buscar causalidad ^7,12. El diseño y la planeación de los estudios RWE son esenciales para producir ciencia porque los números enormes que tienen estas bases de datos pueden abrumar al investigador y hacerle creer qué está aportando científicamente cuándo no está mostrando conocimiento nuevo ¹³.

La misión del editor en las evaluaciones de investigaciones RWE es alcanzar los principios del proceso científico: descubrimiento, transparencia y replicabilidad ^14,15. Para garantizar la rigurosidad y transparencia metodológica que respalda las investigaciones con bases de datos se crearon las guías RECORD ( REporting of studies Conducted using Observational Routinely-collected health Data ) y RECORD-PE ( Pharmacovigilance ) que son una expansión de las guías STROBE, que tiene en cuenta problemas específicos de los resultados de investigación utilizando datos de salud recopilados de forma rutinaria ^15,16. El propósito de estas guías es promover la calidad de las fuentes RWD y las publicaciones de estudios RWE para que los hallazgos de estas investigaciones sean tenidos en cuenta en la práctica clínica, las revisiones sistemáticas y las evaluaciones de tecnologías sanitarias ¹⁷. Como advierten sus autores, son guías para la presentación de los informes científicos y no deben tomarse como guías para diseñar investigaciones con RWD.

Colombia Médica adhiere las declaraciones RECORD y RECORD-PE en las instrucciones de la revista y estimulará el uso de estos recursos en nuestros autores, pares evaluadores y editores asociados con la convicción de publicar la mejor versión de sus manuscritos.

Para los editores, la publicación de estas guías son una gran ayuda debido a la creciente demanda de solicitudes de publicación de investigaciones RWE. Pero no es suficiente. La evaluación ética de estas investigaciones también requiere que los comités de ética evolucionen porque los análisis no se pueden considerar desde un punto de vista de la ética en investigación tradicional. El derecho a la autonomía es muy difícil de proteger y si se realizan grandes esfuerzos para evitar la trazabilidad se afectará la calidad de los datos. La transparencia debe surgir como un valor importante en los investigadores, en la claridad de la elaboración de la pregunta investigación, especialmente en los estudios exploratorios, como en la disponibilidad de los datos para ser reexaminados por otros investigadores ¹⁸.